Carmat SA ha detto che il suo cuore artificiale totale ha ricevuto il marchio CE, e la società prevede di aumentare la produzione per consentire il lancio del dispositivo nel secondo trimestre del 2021. Il cuore artificiale offre un ponte per il trapianto in pazienti con insufficienza cardiaca biventricolare allo stadio finale.
Il cuore artificiale fornisce un’alternativa per gli individui per i quali la terapia medica massima e il dispositivo di assistenza ventricolare sinistra sono insufficienti o controindicati. È progettato per i pazienti che dovrebbero ricevere un trapianto di cuore entro 180 giorni.
“Il marchio CE è una grande notizia per i pazienti e un’importante pietra miliare per Carmat”, ha detto Stéphane Piat, CEO dell’azienda di Vélizy-Villacoublay, Francia. “Già da gennaio, accelereremo il ramp-up delle nostre attività di produzione e intensificheremo le discussioni con i nostri principali clienti target per raggiungere un lancio commerciale senza problemi durante il secondo trimestre del 2021, e offrire così una soluzione a molti pazienti in attesa di un trapianto di cuore.”
L’insufficienza cardiaca colpisce almeno 26 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa il 5% ha una malattia allo stadio finale che non risponde ai trattamenti medici attuali. Meno della metà degli individui con diagnosi di insufficienza cardiaca sopravvivono cinque anni. Mentre il trapianto di cuore è il trattamento gold standard per l’insufficienza cardiaca biventricolare allo stadio finale, un’acuta mancanza di donatori limita i trapianti a circa 5.500 all’anno.
Lo studio di fattibilità statunitense si prepara per il lancio
Carmat anticipa il lancio del suo studio di fattibilità negli Stati Uniti. a breve e di completare l’arruolamento di 10 pazienti entro la fine del 2021.
“Poiché intendiamo utilizzare una nuova versione del sistema Carmat, comprese le caratteristiche che migliorano la sicurezza del paziente e la qualità della vita, abbiamo dovuto presentare emendamenti per completare il nostro dossier iniziale approvato nel febbraio 2020”, ha detto Piat. “Sulla base delle discussioni in corso con la FDA, ci aspettiamo di trattare i primi pazienti negli Stati Uniti con la nuova protesi nel primo trimestre 2021.”
In dialogo con la FDA, Carmat ha presentato nove emendamenti per consentire l’uso della sua configurazione commerciale del dispositivo nello studio. A fine novembre, otto degli emendamenti erano stati approvati. Il Centers for Medicare and Medicaid Services ha approvato il dispositivo per il rimborso a maggio.
Tre centri negli Stati Uniti sono attualmente coinvolti nella preparazione dello studio di fattibilità. Essi comprendono il McGowan Institute for Regenerative Medicine Preclinical Studies Center dell’Università di Pittsburgh, il Pauley Heart Center della Virginia Commonwealth University, l’University of Louisville Jewish Hospital e il Baylor University Medical Center di Dallas.
“Nonostante la pandemia di COVID-19, siamo riusciti a formare i primi tre centri americani selezionati per il nostro studio di fattibilità”, ha aggiunto Piat. “Sono usciti tutti da questa esperienza molto entusiasti e impegnati nel successo di questo studio”.
L’azienda ha anche ricevuto l’approvazione per procedere con uno studio clinico prospettico, multicentrico e non randomizzato del dispositivo in Francia. Lo studio EFICAS includerà 52 pazienti che riceveranno il dispositivo come ponte verso il trapianto di cuore. L’endpoint primario sarà il tasso di sopravvivenza a 180 giorni senza ictus invalidante o trapianto di cuore riuscito entro 180 giorni. I 52 pazienti che riceveranno il dispositivo Carmat saranno anche confrontati con un gruppo di controllo che riceverà le solite terapie ponte per il trapianto per un’analisi del rapporto costo-efficacia.
In ottobre, Carmat ha ricevuto 13 milioni di euro (11,8 milioni di dollari) di finanziamento per lo studio EFICAS dal Ministero francese della Solidarietà e della Salute che l’azienda si aspetta copra circa due terzi del costo dello studio. “Questo finanziamento contribuisce ad assicurare la nostra posizione di cassa ed estende la nostra visibilità finanziaria fino al terzo trimestre del 2021”, ha detto Piat a BioWorld.
Il dispositivo ripristina la circolazione, consente la mobilità
La tecnologia alla base del cuore totale dell’azienda è nata dalla combinazione delle competenze del cardiochirurgo Alain Carpentier, che è stato il pioniere della riparazione della valvola mitrale e ha inventato le valvole cardiache Carpentier-Edwards, e le capacità tecnologiche della società aerospaziale Matra Défense (Gruppo Airbus).
Il sistema elettroidraulico di Carmat imita l’azione di un cuore umano, ripristinando la normale circolazione del sangue in tutto il corpo.
Il sistema comprende un componente impiantabile a forma di cuore umano. Il cuore bioprotesico include quattro valvole biologiche che mantengono il sangue che pulsa attraverso l’unità in una direzione, due cavità ventricolari separate da una membrana, un’unità di pompa a motore e un’elettronica integrata e sensori che permettono all’unità di rispondere ai bisogni fisiologici del paziente. Una cavità ventricolare contiene il sangue e l’altra contiene il liquido di attuazione. Una sacca esterna contiene anche il liquido di attuazione.
L’attrezzatura esterna portatile include un controller e batterie agli ioni di litio che forniscono quattro ore di mobilità. Una console basata sull’ospedale dà ai medici il controllo della protesi cardiaca durante l’impianto e permette il monitoraggio del dispositivo.