Ethische en veiligheidsvraagstukken
Enkele aspecten van gentherapie, waaronder genetische manipulatie en selectie, onderzoek op embryonaal weefsel, en experimenten op menselijke proefpersonen, hebben geleid tot ethische controverse en veiligheidsvraagstukken. Sommige bezwaren tegen gentherapie zijn gebaseerd op het standpunt dat de mens niet “voor God mag spelen” en zich niet mag mengen in de natuurlijke orde. Aan de andere kant hebben anderen betoogd dat genetische manipulatie gerechtvaardigd kan zijn wanneer het in overeenstemming is met de doeleinden van God als schepper. Sommige critici maken zich vooral zorgen over de veiligheid van kiembaan-gentherapie, omdat eventuele schade die door een dergelijke behandeling wordt veroorzaakt, aan opeenvolgende generaties kan worden doorgegeven. Voordelen zouden echter ook voor onbepaalde tijd worden doorgegeven. Er is ook bezorgdheid dat het gebruik van somatische gentherapie kiemcellen kan aantasten.
Hoewel het succesvolle gebruik van somatische gentherapie is gerapporteerd, hebben klinische proeven risico’s aan het licht gebracht. In 1999 overleed de Amerikaanse tiener Jesse Gelsinger na te hebben deelgenomen aan een gentherapieproef. In 2000 kondigden onderzoekers in Frankrijk aan dat zij met succes gentherapie hadden gebruikt om zuigelingen te behandelen die leden aan X-gebonden SCID (XSCID; een erfelijke aandoening die mannen treft). De onderzoekers behandelden 11 patiënten, van wie er twee later een leukemie-achtige ziekte ontwikkelden. Deze resultaten benadrukken de moeilijkheden die worden voorzien bij het gebruik van virale vectoren in somatische gentherapie. Hoewel de virussen die worden gebruikt als vectoren zijn uitgeschakeld zodat ze niet kunnen repliceren, kunnen patiënten een immuunrespons krijgen.
Een ander punt van zorg in verband met gentherapie is dat het een vorm van eugenetica is, die erop gericht is toekomstige generaties te verbeteren door de selectie van gewenste eigenschappen. Terwijl sommigen hebben betoogd dat gentherapie eugenetisch is, beweren anderen dat het een behandeling is die kan worden toegepast om invaliditeit te voorkomen. Voor anderen legitimeert een dergelijke kijk op gentherapie het zogenaamde medische model van invaliditeit (waarin invaliditeit wordt gezien als een individueel probleem dat met medicijnen kan worden opgelost) en wekt het bij mensen de hoop op nieuwe behandelingen die misschien nooit werkelijkheid zullen worden.
John Harris Catherine Stanton De redacteuren van Encyclopaedia Britannica