Carmat SA zegt dat zijn totale kunsthart het CE-merk heeft ontvangen, en het bedrijf is van plan om de productie op te voeren om de lancering van het apparaat in het tweede kwartaal van 2021 mogelijk te maken. Het kunsthart biedt een brug naar transplantatie bij patiënten met biventriculair hartfalen in het eindstadium.
Het kunsthart biedt een alternatief voor personen voor wie maximale medische therapie en linker ventriculaire assistent-apparaat onvoldoende of gecontra-indiceerd zijn. Het is ontworpen voor patiënten die naar verwachting binnen 180 dagen een harttransplantatie zullen ontvangen.
“De CE-markering is geweldig nieuws voor patiënten en een belangrijke mijlpaal voor Carmat,” aldus Stéphane Piat, CEO van het in Vélizy-Villacoublay (Frankrijk) gevestigde bedrijf. “In januari al zullen we onze productieactiviteiten versnellen en de besprekingen met onze belangrijkste doelklanten intensiveren om in het tweede kwartaal van 2021 een vlotte commerciële lancering te kunnen realiseren en zo een oplossing te bieden voor veel patiënten die op een harttransplantatie wachten.”
Hartfalen treft wereldwijd ten minste 26 miljoen mensen, van wie ongeveer 5% een eindstadium van de ziekte heeft dat niet reageert op de huidige medische behandelingen. Minder dan de helft van de mensen bij wie hartfalen wordt vastgesteld, overleeft vijf jaar. Hoewel harttransplantatie de gouden standaardbehandeling is voor biventriculaire end-stage hartinsufficiëntie, beperkt een acuut tekort aan donoren transplantaties tot ongeveer 5.500 per jaar.
U.S. haalbaarheidsstudie bereidt zich voor op lancering
Carmat verwacht binnenkort te starten met de haalbaarheidsstudie in de V.S. binnenkort te starten en de inclusie van 10 patiënten eind 2021 af te ronden.
“Omdat we van plan zijn een nieuwe versie van het Carmat-systeem te gebruiken, met functies die de veiligheid van de patiënt en de kwaliteit van leven verbeteren, moesten we in februari 2020 amendementen indienen om ons aanvankelijk goedgekeurde dossier te voltooien,” zei Piat. “Op basis van de lopende besprekingen met de FDA verwachten we de eerste patiënten in de VS met de nieuwe prothese in het eerste kwartaal van 2021 te kunnen behandelen.”
In dialoog met de FDA heeft Carmat negen amendementen ingediend om het gebruik van zijn commerciële configuratie van het apparaat in de studie mogelijk te maken. Eind november waren acht van de amendementen goedgekeurd. De Centers for Medicare and Medicaid Services hebben het apparaat in mei goedgekeurd voor terugbetaling.
Drie centra in de VS zijn momenteel betrokken bij de voorbereiding van de haalbaarheidsstudie. Ze omvatten het University of Pittsburgh McGowan Institute for Regenerative Medicine Preclinical Studies Center, Virginia Commonwealth University’s Pauley Heart Center, de University of Louisville Jewish Hospital, en het Baylor University Medical Center in Dallas.
“Ondanks de COVID-19 pandemie waren we in staat om de eerste drie Amerikaanse centra op te leiden die waren geselecteerd voor onze haalbaarheidsstudie,” voegde Piat eraan toe. “
Het bedrijf kreeg ook toestemming om door te gaan met een prospectieve, multicenter, niet-gerandomiseerde klinische studie van het apparaat in Frankrijk. De EFICAS-studie zal 52 patiënten omvatten die het implantaat zullen ontvangen als overbrugging naar harttransplantatie. Het primaire eindpunt is het overlevingspercentage na 180 dagen zonder invaliderende beroerte of succesvolle harttransplantatie binnen 180 dagen. De 52 patiënten die het Carmat-apparaat ontvangen, zullen ook worden vergeleken met een controlegroep die de gebruikelijke overbruggingstherapieën voor transplantatie krijgt voor een kosteneffectiviteitsanalyse.
In oktober heeft Carmat 13 miljoen euro (11,8 miljoen dollar) aan financiering voor de EFICAS-studie ontvangen van het Franse ministerie van Solidariteit en Volksgezondheid, waarvan het bedrijf verwacht dat het ongeveer tweederde van de kosten van de studie dekt. “Deze financieringsfaciliteit draagt bij aan het veiligstellen van onze kaspositie en verlengt onze financiële zichtbaarheid tot en met het derde kwartaal van 2021,” vertelde Piat aan BioWorld.
Device herstelt circulatie, maakt mobiliteit mogelijk
De technologie die ten grondslag ligt aan het totale hart van het bedrijf is ontstaan uit de combinatie van de expertise van hartchirurg Alain Carpentier, die pionierde op het gebied van mitralisklepreparatie en de Carpentier-Edwards hartkleppen uitvond, en de technologische mogelijkheden van ruimtevaartbedrijf Matra Défense (Airbus Group).
Het elektro-hydraulische systeem van Carpentier bootst de werking van een menselijk hart na, waardoor de normale bloedcirculatie door het hele lichaam wordt hersteld.
Het systeem omvat een implanteerbaar onderdeel in de vorm van een menselijk hart. Het bioprothetische hart bevat vier biologische kleppen die ervoor zorgen dat het bloed in één richting door de eenheid stroomt, twee ventrikelholten die van elkaar gescheiden zijn door een membraan, een motorpomp en geïntegreerde elektronica en sensoren waarmee de eenheid kan reageren op de fysiologische behoeften van de patiënt. Eén ventrikelholte bevat bloed, de andere ventrikelholte bevat de bedieningsvloeistof. Een buitenste zak bevat ook activeringsvloeistof.
Draagbare externe apparatuur omvat een controller en lithium-ionbatterijen die vier uur mobiliteit bieden. Een in het ziekenhuis geplaatste console geeft artsen controle over de hartprothese tijdens de implantatie en maakt bewaking van het apparaat mogelijk.